7月24日晚，《深化医药卫生体制改革2023年下半年重点工作任务》（下称《重点任务》）正式对外公布。《重点任务》对创新药提出了新的要求，一方面审评审批持续提速；另一方面要求创新药健全价格形成机制；鼓励创新的同时，对创新药行业的不规范行为也提出了整改的方向。业内人士认为，此举将有利于创新药企业，给予产品端更多的需求机会。
　　记者注意到，今年来，针对创新药的利好政策不断，就在今年3月，国家药监局正式发布了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》，在集采、医保等多方推动下，创新药再次成为医药界关注的焦点。
　　财经评论员张雪峰向《华夏时报》记者表示，一系列加快审评工作规范的发布对于创新药研发和上市具有重要意义。首先，加快审评流程可以缩短创新药的研发时间，让适用患者尽早获得需要的药物治疗。其次，加快审评可以激励创新药研发机构加大投入并提高创新能力。此外，加强审评工作规范也可以提高审评的科学性和规范性，确保创新药的安全性和有效性得到充分评估。
　　审批再提速进入“量质齐升”新时代
　　“这些年来，国家药监局持续深化药品医疗器械的审评审批制度改革，鼓励创新的政策红利正在不断释放。从这些年药品、医疗器械审评的受理量、审批量来看，我国的药品医疗器械创新已经进入爆发期。”7月5日，国家药监局局长焦红在国务院新闻办公室举行的“权威部门话开局”系列主题新闻发布会上介绍道。
　　随着审评审批制度改革红利持续释放，中国医药行业正在创新大道上阔步前行。据不完全统计，2023年上半年获批的I类新药中，22款为国产创新药，其中包括12款小分子创新药，8款生物药，1款多肽类化药及1款中药创新药。对比之下，这一数字已经超过了2022年全年获批上市的I类新药。
　　湘财证券研报指出，据不完全统计，目前处于不同阶段共有 47 款药物获得突破性疗法，恒瑞医药、信达生物、正大天晴及百济神州等头部企业优势突出，共有 14 款产品获得突破疗法，占比达到 30%。因此，从产业中长期趋势判断，中国医药产业在政策周期和技术周期双重共振驱动下正跨入最好的时代，叠加政策端的助力，进一步鼓励创新，有望推动产业结构重塑。
　　中关村物联网产业联盟副秘书长、专精特新企业高质量发展促进工程副主任袁帅对本报记者表示，创新药加速审评意义非凡。从研发角度来看，可以缩短创新药研发周期，使患者能够更快地获得新药治疗的机会，从而提高治疗效果和生存率；从市场角度来看，则可以促进创新药的上市，提高市场竞争力，激发创新药研发的积极性和投入。此外，加快审评还有助于完善创新药审评体系，提高审评效率和准确性，为创新药研发提供更好的支持和保障。
　　不过，并不是所有的创新药都能顺利通过审评，国内创新药审核趋严也是事实。
　　今年3月14日，国家食品药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《单臂临床试验用于支持抗肿瘤药上市申请的适用性技术指导原则》，限制了单臂临床试验的申请条件。文件指出，由于单臂试验不设立平行对照组，而是采用已有最佳治疗药物过往回顾性研究与试验组药物进行对比，在未设立随机化平行对照的情况下，单臂试验的局限性比较明显，容易产生偏倚。
　　基于此，6月12日，嘉和生物发布公告表示，其PD-1抑制剂杰诺单抗，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的适应症上市申请遭拒，这也是首个国产PD-1单抗首发适应症被拒的例子。
　　据IQVIA数据，截至2023年3月底，中国市场已有16个PD-(L)1产品获批上市，其中PD-1获批上市10款（8款国产、2款进口）。同时，国内还有上百企业涉足PD-1研发。热浪之下，药监局为PD-1及时降温。
　　“外周T细胞淋巴瘤（PTCL）包括有超过20种亚型，各亚型发病机制非常复杂，部分亚型发病机制尚不明确，目前全球没有PD-1产品被批准用于该病的治疗，因此，国家药监局药审中心（CDE）对于相关适应症产品的审评更为谨慎。”彼时，嘉和生物相关负责人对《华夏时报》记者解释称。
　　很显然，杰诺单抗不会是唯一一个被CDE拒绝上市的药物，也不会是最后一个。随着审评制度的不断完善，获批创新药的质量也会越来越高。
　　“创新药的准入需要满足一定的条件和标准，包括疗效、安全性和经济性等方面的考虑。因此，创新药仍然需要通过严格的审评和评估程序，确保其质量和有效性。”袁帅说。
　　跑步进医保寻求“以价换量”新平衡
　　随着新上市的创新药进入医保的步伐不断加快，在医保目录动态调整机制下，加速实现患者用药可及性也成为当下重点。
　　官方数据显示，2018年以来，已有66个创新药谈判成功纳入医保，我国医保对新药的支出也从2019年的59.49亿元增长到2022年的481.89亿元，部分药品在首次谈判两年后进入续约阶段。
　　在今年3月正式实施的《2022版国家医保药品目录》中，有17个国产I类新药新增进入医保，其中包括10个化学药、6个中成药、1个治疗用生物制品，涵盖SGLT2、ATP4A、PPAR、Bcr-ABL、AR、MET、CDK4/6等靶点，适应症以抗肿瘤及消化系统治疗领域为主。这也意味着创新药进入医保目录的速度在加快。
　　7月21日晚间，国家医疗保障局官网正式公布《谈判药品续约规则》及《非独家药品竞价规则》，这也为一年一度国家医保目录调整工作提供了重要依据。随着新一轮医保谈判规则的公布，创新药合理定价、以价换量的目标再次被明确。
　　百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨在接受媒体采访时表示，从科学层面来看，增加新的适应症需要进行额外的科学探索，而新的适应症在纳入医保时，如果创新次数越多带来的是价格越低，就无法激发企业创新的动力。所以，这次医保局的政策也切实反映了政策制定者在探索一个平衡点。
　　值得一提的是，6月30日，中国第一款自主研发并且全流程自主生产的CAR-T细胞疗法——驯鹿/信达伊基奥仑赛注射液踩线获批，赶上了获得医保入场券的时机。对于公认价格昂贵的CAR-T产品来说，已经连续两年未能闯入医保，商业化和可及性一直是CAR-T产品难以逾越的鸿沟，今年能否有所突破，仍然有待商榷。
　　一位医药分析人士在接受《华夏时报》记者采访时分析，医保集采是市场化行为，以平等自愿为原则，药企是否参加会考虑多方面因素，目标是谋求企业利益最大化。部分创新药放弃医保国谈，绕开医保方式找到生存发展空间，也是一种进步。一个良性的市场生态系统，总是能够给提供更多的自主选择，放弃医保也是药企发展的一个重要趋向。
　　方正证券认为，从产业升级的角度看，创新药国家医保谈判常态化以来，参与医保谈判的70个重大新药创制专项药品，有66个谈判成功，成功率达到94%，且国家医保对新药的支出从2019年的59.49亿元增长到2022年的481.89亿元，增长7.1倍，新上市国产创新药实现了不同程度的放量。
　　光大证券研报指出，创新药审评审批和医保支付的政策框架日趋成熟稳定，大量的me-too创新药同质化内卷的情况未来将得到改善，高临床价值的创新药将在终端获得更加友好的商业化环境，行业正逐步进入全新的、以创新研发驱动的新发展阶段。
　　“近年来，创新药加速审批获批临床应用，并迅速纳入医保目录，这意味着医保对于创新药准入机会的提高。对于创新药而言，这是一项利好消息。医保目录的纳入可以帮助降低创新药的价格，提高患者的可及性。同时，医保的准入也可以增加创新药的市场需求，鼓励更多的研发机构投入创新药的研发。因此，医保对于创新药的更多准入机会可以促进创新药的研发和上市。”张雪峰对本报记者说。
（文章来源：华夏时报）