6月以来，云顶新耀股价一路狂飙，股价曾一度涨超30%，截至7月17日收盘，云顶新耀市值66.22亿元。
　　记者注意到，此轮云顶新耀股价暴涨的背后是国内外IgA肾病市场情绪被点燃的结果。就在上个月，跨国巨头诺华大手笔收购两款治疗IgA肾病的药物管线。而云顶新耀从Calliditas Therapeutics公司引进的药物Nefecon(布地奈德迟释胶囊，商品名：耐赋康)即将在年内获批上市。据悉，耐赋康是全球首个对因治疗IgA肾病的疗法，也将是国内首个获批的对因治疗药物。
　　7月17日，云顶新耀方面回复《华夏时报》记者表示：“Nefecon安全、有效、方便的产品特征让公司对其商业化前景信心十足。目前，Nefecon正按计划推进NDA审批，我们仍保持今年下半年获批的预期。”
　　新药即将上市或将扭亏为盈
　　公开资料显示，Nefecon由Calliditas公司开发，2021年、2022年该药物先后在美国、欧盟获批上市，并成为FDA 50年来首款批准用于治疗IgA的药物。据此前公布的Nefecon III期试验的两年随访数据，相比安慰剂，患者在服用Nefecon 9个月、停药15个月后仍有明显的肾功能改善和尿蛋白减少作用；从斜率分析结果看，Nefecon能显著延缓IgA肾病进展为终末期肾病。
　　“Nefecon不但显著下降病人的蛋白尿，更重要的是延缓肾功能（eGFR）延缓肾功能衰退达50%，可延迟10年进展到肾功能衰竭（尿毒症）导致的透析或肾移植。”云顶新耀相关负责人对本报记者补充说道。
　　2019年6月，云顶新耀与Calliditas公司签订独家授权许可协议，获得Nefecon在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。2022年11月，Nefecon向国家药品监督管理局（CDE）提交上市申请。
　　据云顶新耀透露，2023年4月，Nefecon落地海南博鳌的EAP项目，通过中国初级卫生保健基金会的“保肾赋康援助项目”，部分病人可获得补贴，补贴后价格为18,600元，治疗9个月，在项目启动后的短短数周内就收到数百名患者的注册。
　　基于良好的数据和市场反馈，云顶新耀已经做好了商业化规划，“在耐赋康进入商业化阶段之后，公司将积极进行医保谈判，希望在追求最大程度地满足临床需求的同时，在企业、患者、支付体系之间达成良性的、可持续的平衡。同时，公司也已经在积极拓展多元化的创新支付手段。2023年5月，耐赋康被纳入2023年度‘北京普惠健康保新版特药清单’，北京投保的患者可最高报销药费的60%；此外，耐赋康也已经被纳入昆明、山西等地的惠民保。”上述云顶新耀负责人对本报记者表示。
　　云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。2022年财报显示，公司目前尚未盈利，收益由截至2021年12月31日止年度的54000元增加至截至2022年12月31日止年度的1280万元；亏损净额为2.473亿元，较前一年减少7.6亿元；研发开支则较上一年度增长1.96亿元至8.1亿元。
　　值得一提的是，云顶新耀旗下目前仅有一款氟环素类抗菌药物依拉环素（商品名：依嘉）已在新加坡获批及商业化上市，用于治疗成人复杂性腹腔内感染（cIAI），2022年在新加坡实现约1万瓶的市场批量销售。2023年3月16日，依拉环素获批在国内上市，公司计划于今年三季度在中国启动该药的商业化上市。
　　除上述产品外，云顶新耀在研管线中有11款药物，其中大部分已经处于临床试验后期阶段，核心管线还有适应症为肾小球疾病的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂EVER001胶囊、适应症为肝细胞癌的FGFR4抑制剂的FGF401等，多数从国外授权（license in）引进。
　　华安证券认为，云顶新耀通过在全球范围内与生物制药公司签订许可协议获得临床药物的特许使用权，引进专利许可，开发和商业化具有创新性的疗法及自主研发。经过前期的管线削减，云顶新耀明确了在非肿瘤慢性病的深度布局。因此，看好云顶新耀在肾病疾病领域的先发优势、双产品 2024 年有望实现商业化放量。
　　云顶新耀首席执行官罗永庆曾公开表示，公司预期未来两年内会有至少三款候选产品在国内获得新药上市批准，包含有望在今年下半年获批上市的Nefecon。有业内人士指出，凭借这些即将上市的新药，云顶新耀或将实现扭亏为盈。
　　IgA肾病市场值得期待
　　IgA肾病是导致慢性肾脏病（CKD）和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。
　　中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%—50%，国内IgA肾病患者预估约有500万人。但目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10—20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。
　　据弗若斯特沙利文报告，全球IgA肾病患者人数由2015年的880万人增加至2020年的930万人，其中我国约占220万人，预计2030年全球患病人数达到1,020万人，中国约达240万人。全球IgAN治疗药物市场，则预计从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元，2020年至2025年复合年增长率达16.1%。
　　随着需求不断增多，国内外企业正在抢滩入局。
　　6月12日，诺华以最高35亿美元的金额收购一家专注于临床阶段的生物制药公司Chinook Therapeutics，此次收购将使诺华能够获得Chinook正在开发的两项后期项目——Atrasentan和Zigakibart，用于治疗IgA肾病。
　　此外，诺华的Iptacopan 治疗 IgA 肾病、C3 肾小球病（C3G）、非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）等适应症的开发也已经进入了 3 期临床阶段。
　　更早一些，2月17日，美国FDA加速批准Travere Therapeutics公司的Filspari新药上市，用于减少患有原发性IgA肾病且有疾病快速进展风险的成人蛋白尿。Filspari（sparsentan）是FDA批准治疗IgA肾病的首个非免疫抑制疗法。
　　国内方面，除云顶新耀Nefecon之外，2021年，信瑞诺医药引进BION-1301、Atrasentan在大中华区及新加坡的权益，并加速推进临床开发与商业化，目前，Atrasentan在国内已经进入III期临床。
　　荣昌生物的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普，是由荣昌生物CEO、首席科学官房健民教授发明设计的全球首款、同类首创的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，目前，泰它西普IgA肾病适应症已经进入III期临床阶段。
　　康诺亚生物研发的CM338是靶向MASP-2的人源化高效拮抗性抗体，是一款针对IgA肾病的补体类在研产品。据公司2022年年报披露，2023年3月，公司启动了一项评价CM338注射液在免疫球蛋白A肾病(IgAN)受试者中的有效性和安全性的II期临床研究。
　　尽管竞争格局尚不明朗，但机遇显而易见，谁将最终赢得青睐，有待市场检验。
（文章来源：华夏时报）