中国医药产业在2015年国家启动的新一轮药品监管制度改革后发生了巨大变化。无论是从客观数据统计分析上，还是从主观感受上来看，业内外都能明显地感受到中国医药产业的翻天巨变。特别是在创新药研发这一药品供给端的变化，其显著性显而易见。
　　在过去近10年中，中国无论创新药项目的数量和临床试验数量都大幅增加，同时在靶点的创新性、药物形态和技术的多样性方面也有了显著的提高。这些变化使得中国创新药产业在国际上的地位逐渐提升。
　　但医药市场高速发展之下，仍存在诸多痛点亟待解决。在第七届血液肿瘤高峰论坛上，哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授对21世纪经济报道记者等表示，中国创新药进展非常快，尤其在淋巴瘤领域，50年前没有一个医院有淋巴瘤亚专科，但现在有4000+淋巴瘤医生，覆盖在各大地区的医院，甚至在县市医院都有了淋巴瘤亚专科。但也需要注意，尽管我国创新药已经在和国际接轨，但是仍然存在较大的差距，尤其在美国、欧洲，甚至中国香港地区、中国台湾地区，创新药企业落地临床的创新药非常少，加速创新仍在路上。
　　“国际评论中国仍然在进步、在前进，但是我们仍然是第三世界。在创新药方面，目前第一世界是美国，每年10~13个（first-in-class），第二世界是英国和日本，每年1~3个（first-in-class），中国现在每年仅有0~1个（first-in-class）。”马军教授强调，中国和发达国家在创新实力上仍有差距，一方面，我们需要缩小与顶级医院的临床先进诊疗技术差距，要学习国外先进医院的先进经验，同时需要将更多国产创新药企生产出的更多武器交给临床应用，只有这样我们才能达到国际先进水平，但是，从目前阶段来看，任重而道远。
　　中国创新药发展存在三大挑战
　　眼下，我国生物医药创新投入正在持续加大，研发能力逐渐增强，而国内市场竞争激烈，靶点扎堆、赛道拥挤、内卷严重的行业乱象随之出现。在经历一波快速发展之后，中国创新药行业遭遇了瓶颈期。
　　马军教授介绍，中国创新药市场“内卷”非常厉害，PD-1是第一个内卷的药，目前市场“内卷”最为厉害。不过，“内卷”也会带来药物价格下降，对患者而言是一大利好，可以及时用上药物。但“内卷”也会带来一定的限制，“内卷”扎堆之下，造成了药物研发的同质化现象出现。
　　“为此，今年药品审核方面，对于肿瘤药物的指导原则上强调突出两点：一是药物有效性，药物疗效要好于以往已经获批的、更多运用于一线、二线的相关疗法；二是药物安全性，药物在使用后，引发的副作用要较小，如果不满足这两点要求就没必要获批了。”马军教授说，因这几点不少企业的药品在美国FDA被拒批，但中国NMPA不一定不批，当然，美国批准的药物中国NMPA不一定都批，这也是由于中外种群不一样。现在CDE越来越正规，评审制度改革专家负责制，包括统计、药学，而且药审专家分专门主审和副审，强调审批上市的药物一定要有创新结构。
　　一直以来，生物医药领域是非常典型的投入产出周期很长，产出确定性风险较高的产业。在过去的5-10年里，中国的创新药市场经历了高峰和低谷。创新药取得快速发展，同时，创新药企也遇到了发展瓶颈。马军教授指出，当下，需要正视的一点是，中国的创新药发展还存在三大挑战：
　　一是研发投入不足。缺少研发投入就不会出现创新药，欧美国家原来投入10%就够了，但现在许多跨国药企的研发投入达到了30%甚至40%的比例，而中国也需要出现更多类似百济神州的创新企业，重视研发，致力成为研发投入的创新药先锋。
　　二是源头创新少。中国很少有源头创新药物，缺少类似泽布替尼这样的产品，更是缺乏敢于挑战进口原研做头对头试验的企业，国产创新药企需要带来更多的差异化创新产品，为中国的源头创新培育出适合生长的土地。
　　三是研究团队质量待提升。以血液肿瘤领域为例，中国血液肿瘤领域已经有超过30个能接国际PI项目的专家团队，这也意味着研究团队的人员数量、人员水平显著提升后，通过与公司合作，才能推动这个药物的上市。只有医患一家、医药一家、医政一家，“三家一体”才能把中国创新药做得更好，才能让患者获益。
　　“没有创新就没有未来，没有国际的学术交流就没有中国肿瘤患者的长期生存和临床治愈。”马军教授说，针对当前中国创新药企面临的挑战，加强国际学术交流非常重要。以血液肿瘤领域为例，患者五年无病生存率美国达到72%，欧洲达到68%，日本达到62%，中国只达到了40%，距离“2030健康中国”规划目标提出五年无病生存率提高15%，仍存在一定的距离。
　　如何切实满足临床需求？
　　在应对当前市场发展挑战时，也要求创新药企规避同质化竞争，更好地瞄准源头创新，但不得不说，源头创新难度也是较大，一方面是风险，另一方面是临床价值，不同阶段的企业需要平衡不同时期的市场风险。
　　众所周知，研发一款创新药需要至少10年时间、投入10亿美元，其成功率低于10%，而以肿瘤领域的创新药物研发为例，根据相关数据显示，从I期到Ⅲ期临床试验，研发的平均成本高达26亿美元。而近些年来，创新药的平均研发成本又有着非常显著的上涨趋势。在当前的创新药研发环境下，创新的研发投入无疑是巨大的，而这样的成本和风险是无法由单一企业承担。
　　也有药企高管曾对21世纪经济报道记者透露，确定研发项目后，公司的研发团队就要持续不断的去优化和试验，测试靶点的活性、选择性等一系列特性，如果顺利获批IND那也需要三四年的时间，数以千万计的投入。
　　创新是有代价的，创新不是空中楼阁，需要坚实的基础科学和产业链基础，更需要企业关注自身能力和创新目标的匹配，结合自身实力，进行适度创新，结合自身资源，规划创新进展。为了助力更多创新成果不断面世，国家也在予以一定的政策支持。
　　马军教授指出，过去几年，创新药进医保的价格非常便宜，这也使得创新药企业的可持续发展无法得到良好的保障。但这一现象也将有所改变，从今年国家医保局公布的《谈判药品续约规则》来看，今年的医保谈判将会给予创新药一些倾斜政策，创新药或将不再降价续谈。
　　“我国随着政策改革，药监、医保加速改革，这也要求药企坚持走创新的路，不走重复‘内卷’的路。特别是当下，中国创新药已经到了一个必须改变的时候，要走自己的创新路，需要走出更多类似百济神州这样的创新企业，每年力争推出很多分子药物，不管是me-better，还是fast-follow，亦或是first-in-class，只要每年都有重磅创新药出现，都将是非常了不起的现象。”马军教授说。
　　除了规避“内卷”，做好临床转化也是一大重点。药物创新客观上需要结合临床的现实需求，而临床的科研最终也需要商业运作才能实现成果转化。这也意味着，在医药创新生态系统构建方面，中国还有提升的空间。
　　马军教授指出，中国的创新药近十年来获得了较好的发展，不少海外科学家将新技术带回国内，带动了国内生物制药市场的发展。但现在创新药市场也存在一大现象，不少研究人员往往认为，部分靶点在体外体内反应非常好但成不了药，反而部分不好的靶点却就奇迹般的变成药。所以，结构创新非常重要，需要有相关团队进行临床转化。
　　“在这一部分，我们看到不少上游和下游的专家数量和能力都非常强，但是缺少做结构组合的相关人才，所以我们需要有更多转化医学的科学家加入，我们更是期待，我国能够构建起完整的上中下游人才体系。只有具备这样的条件，再过十年，中国转化医学和整个生物制药发展才会迎来丰收的季节。”马军教授说。
（文章来源：21世纪经济报道）