华夏时报记者于娜北京报道
　　受政策推动，越来越多药企开始聚焦儿童用药赛道。
　　在近日公布的2023国家医保目录通过形式审查名单中，19款目录外的儿科药有望冲线新国谈，其中独家品种为主力军，占比接近60%，还包括5个今年获批的新品。
　　我国是全球第二大儿科用药市场，随着国家“三胎”等政策全面放开，儿科用药需求也随之增加。数据显示，2022年，我国儿科药市场销售额再度突破1100亿元，除2020年外，其余年份市场销售额增速均在10%以上。
　　不过，在不断增长的市场需求背后，却是国内儿童专用药市场存在短缺，儿童药企业研发 “掉队”的痛点。
　　近两年，在政策鼓励和临床需求刺激下，儿科药申报量、获批量呈现上升趋势。今年以来，已有近50个儿科药获国家药监局批准上市，集中在神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂等治疗大类，扬子江药业、石四药、恒瑞医药等知名药企均有斩获。
　　独家品种有望“闯关”
　　推动和加快儿科药准入医保目录，意味着可以让更多患儿用上“质优价廉”的药品。
　　根据国家医保局公布的“2023国家医保目录通过形式审查名单”， 通过初审的药品数创下历年之最，有390个药品（包括348个西药和42个中成药）跨过国谈头道 “关卡”。 同时，罕见病药、儿科药等依然是新一轮国谈重点倾斜对象，包括多款1类新药、罕见病药、鼓励开发的儿科药及仿制药。
　　此轮国谈中，有19个医保目录外儿科药通过形式审查，其中化学药15个、生物药4个；从治疗大类上看，神经系统药物获得席位最多有5个，抗肿瘤和免疫调节剂有4个、消化系统及代谢药有3个）、呼吸系统用药和心脑血管系统药物分别各有2个席位。
　　《华夏时报》记者注意到，在19个目录外的儿科药中，有11个是独家品种，占比达到六成；有5个是在今年获批的新品，包括吡仑帕奈口服混悬液、骨化三醇口服溶液、去氨加压素口服溶液等。
　　尼莫地平口服溶液是恒瑞医药的一款用于颅内囊性动脉瘤破裂的蛛网膜下腔出血药物，该药于2016年被纳入第一批鼓励研发申报儿科药名单，口服液体剂具有剂量灵活和易于吞咽等特点，尤其适用于老年人以及儿童群体。
　　同样是口服液体剂的四川百利药业的马来酸依那普利口服溶液为第三批鼓励研发申报儿科药名单品种，也是国内首个儿童专用的血管紧张素转化酶抑制剂（ACEI）口服溶液，若该药能进入医保，将改善各年龄段高血压、心力衰竭以及肾脏疾病患儿的用药可及性。
　　来自兆科药业旗下的吸入用一氧化氮是一款血管扩张剂，可用于改善脆弱新生儿群体的氧合。2020年1月，药品评审中心将该药列为“治疗儿科罕见病”并纳入优先审评，随后于2022年3月获批上市，成为全球首款获批的医用一氧化氮气体。
　　另外，跨国药企也有儿科罕见病药物进入此轮国谈初审。由阿斯利康开发的依库珠单抗注射液于2018年9月引进国内，用于治疗成人/儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症罕见病（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征罕见病（aHUS）。
　　同属儿科罕见病药的武田制药注射用维拉苷酶α，主要用于I 型戈谢病患者的长期酶替代治疗。医学资料显示，I型戈谢病是戈谢病中起病较缓慢，内脏受累程度较轻，无神经系统症状的一类疾病。发病人群以儿童为主，肝脾肿大为常见的临床症状。同时伴有血小板减少、贫血等血液学表现，骨质疏松、骨痛等不同程度的骨骼受侵症状等。因酶活力较II、III型高，且无神经系统症状，采用酶替代疗法后预后较好。
　　上述19个医保目录外儿科药按照2023国谈工作安排，将相继进入专家审评、谈判竞价、公布结果及形成目录等环节。哪些药品最终能成功跻身医保目录？有望在3个月后知晓答案。
　　靠什么破解“四少”
　　因为用药群体的特殊，儿科药品一度面临“四少”难题，儿科药市场供应品种少、剂型少、规格少、特药少。另外，儿科药研发生产也存在政策法规起步晚、研发成本高、临床试验推进难、定价机制无明显优势等诸多挑战。
　　“过去药企的确对儿科药的研发、生产积极性不高。”山东一家药企的研发总监告诉《华夏时报》记者，因为与成人药相比，儿童用药研发受到安全性、口感、药效、剂量、剂型、器官发育程度等多种因素影响，并且儿童用药临床试验匮乏都导致儿童用药研发难度与成本都比成人药高，并且商业化低于成人药。
　　儿科药生产端企业的种种顾虑，直接影响到临床用药。国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院药学部主任王晓玲表示，我国儿科临床用药现状是：儿童适宜药品缺乏、儿童用药信息缺乏、儿童用药标准缺乏。
　　儿童用药在家庭使用中则长期陷入 “用药靠掰、剂量靠猜”的窘况。“孩子在生病去医院就诊开药时，医院药房可以选择的儿童专用药很少，有时不得不服用成人药物。”在北京居住的陈女士告诉本报记者，这导致孩子吃药的用量很难把握，真怕药片掰多掰少了，影响孩子的身体和疗效。
　　对于儿童药研发创新滞后问题，我国近年来也陆续出台了一系列支持政策。早在2014年5月，涉及儿童药研发、使用、报销的六大相关部委联合印发了《关于保障儿童用药的若干意见》，为国内促进儿童药物研发和加快审批速度，从政策层面开了一个头。
　　今年以来，国家对儿科药的研发创新支持力度明显加强，一系列利好政策接连出台。
　　2023年1月，国家卫健委发布《关于进一步加强儿童临床用药管理工作的通知》，鼓励医疗机构针对儿童用药开发可灵活调整剂量的新技术、新方法；4月，药品评审中心发布《儿童用药沟通交流中Ⅰ类会议申请及管理工作细则（试行）》，更好地指导和服务儿科药研发；8月，国家卫健委公布《第四批鼓励研发申报儿童药品清单》，共涵盖吉妥珠单抗注射剂、左甲状腺素钠口服溶液剂、非诺多泮注射剂等24个临床急需儿科药。
　　据米内网数据，2019—2022年四年间获批上市的儿科药数量逐年增加，而今年以来已有近50个儿科药获批。其中，约有22个品种为首次获批上市，治疗大类上以神经系统药物、抗肿瘤和免疫调节剂居多，其次为消化系统及代谢药、全身用抗感染药物等。
　　比如，合肥亿帆生物的氯法拉滨注射液，用于儿童难治性/复发性急性淋巴细胞白血病，是多年来国内少有的获批用于儿童用白血病药物，属于临床急需品种。
　　石四药开发的一款儿科罕见病药司替戊醇干混悬剂，用于治疗婴儿期严重肌阵挛性癫痫综合征（Dravet综合征）患者全身僵直性癫痫发作。Dravet综合征是一种罕见的难治性癫痫性脑病，已被纳入2018年发布的《第一批罕见病目录》。
　　此外，多家上市药企在答复投资者和接受机构调研时也表示，未来将继续加大儿童药的研发力度，并重点在创新方面深耕。
　　医健管理咨询创办人曹宁向《华夏时报》记者表示，随着多孩政策实施带来的儿童药需求上升，以及国家对于儿童药政策支持力度不断加强，未来儿童药市场规模将持续扩大，并逐渐从满足儿童基本健康需求的药品，向具备高科技含量、高品质、高附加值等特征的新型生物制剂、特殊给药方式药品等增长。
（文章来源：华夏时报）