9月10日晚，迪哲医药公告，近日戈利昔替尼的I期临床试验（JACKPOT8 的 A 部分）研究成果发表于国际顶级期刊《Annals of Oncology》（《肿瘤学年鉴》，影响因子：51.8）。

　　据悉，《肿瘤学年鉴》是欧洲肿瘤内科学会（ESMO）旗下的官方权威期刊，是肿瘤领域影响力最高的期刊之一，影响力全球排名前五。此次荣登《肿瘤学年鉴》，是近5年淋巴瘤领域中国学者作为通讯作者和第一作者所发表的影响因子最高的临床研究文章。
　　全球首款T细胞淋巴瘤JAK1抑制剂
　　公开资料显示，戈利昔替尼是T细胞淋巴瘤领域全球首个且迄今为止唯一处于全球注册临床阶段的高选择性JAK1抑制剂，也是除了刚刚获批上市的舒沃替尼外，迪哲医药研发进展最快的一款产品，其首个适应症用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性注册临床试验。
　　据悉，外周T细胞淋巴瘤（PTCL）是一种异质性强、侵袭性高的非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占全球NHL的7% - 10%。我国 PTCL的发病率显著高于欧美国家，约占 NHL的25%。据弗若斯特沙利文的分析， 2019年中国新发病例约2.26万，预计2030年将增至2.90万。PTCL具有亚型多、易复发和预后差等特点，初治失败后的r/r PTCL预后极差，3年总体生存率仅为21%-28%，目前临床尚缺乏有效治疗方法。
　　目前PTCL的一线治疗方案仍以蒽环类药物为基础的CHOP或CHOP样化疗方案为主，但一线治疗后缓解的患者仍存在极高复发风险。一线治疗缓解后复发或治疗后未缓解的复发难治性病例预后极差，多年国内外均无常规批准的标准治疗，提示对该疾病的治疗存在极大挑战。传统的化疗挽救治疗r/r PTCL疗效明显不佳，中位总生存期仅有数个月。尽管近些年针对r/r PTCL的靶向药物和免疫治疗等新手段不断涌现，但客观缓解率仍不尽如人意，均不到30%。因此，对于r/r PTCL患者而言，亟需更为有效的治疗方法。
　　JAK抑制剂通常应用于自免领域，较少聚焦癌症领域。几年前，迪哲医药最早注意到JAK/STAT通路可能介导PTCL的发生发展，是治疗PTCL的高潜力靶点，并通过体外和体内多种研究模型验证了戈利昔替尼抗肿瘤活性。公司随即在全球开展戈利昔替尼用于治疗r/r PTCL的临床研究，使戈利昔替尼成为全球首个且唯一针对T细胞淋巴瘤的高选择性JAK1抑制剂。
　　创新研究成果登上国际顶刊
　　从阶段性成果来看，戈利昔替尼的疗效和安全性获得国内外专家的一致认可，有望为PTCL治疗领域带来新的希望。
　　除了I期临床试验（JACKPOT8的A部分）研究成果在线发表于国际顶级期刊《肿瘤学年鉴》外，此前，戈利昔替尼连续4年荣获5项国际顶级学术大会口头报告，其中I期临床研究成果分别在2020 ASH、2021 ICML和2022 EHA大会上展示；2023年全球关键性临床试验（JACKPOT8的B部分）结果再次以口头报告形式惊艳亮相ASCO和ICML。
　　JACKPOT8的B部分最新研究结果显示：戈利昔替尼单药治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，远高于现有治疗方案，有望突破目前r/r PTCL的治疗瓶颈，开启PTCL靶向治疗的新时代。
　　凭借优异的临床数据，戈利昔替尼也不断获得海外监管机构的认可，并于2022年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）“快速通道认定”。
　　在国内，8月底中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，戈利昔替尼胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。业内预计，戈利昔替尼有望于2023年在中国提交r/r PTCL适应症的新药上市申请。
　　此外，迪哲医药曾表示，经EGFR-TKI治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的耐药难题存在巨大未满足的临床需求，基础研究显示，在EGFR突变的肺癌模型中使用EGFR TKI阻断EGFR信号会进一步激活JAK1/STAT3通路，导致肿瘤细胞存活和病灶残留，因此同时阻断EGFR和JAK/STAT通路有望克服EGFR TKI耐药。临床前研究显示，在EGFR敏感突变和/或耐药突变的非小细胞肺癌（NSCLC）移植瘤模型中，舒沃替尼联合戈利昔替尼显示了抗肿瘤协同作用。
　　今年1月，舒沃替尼与戈利昔替尼的联合疗法在中国获批II期临床，该试验旨在评估联合疗法在标准治疗失败、携带EGFR突变NSCLC患者中的安全性、耐受性及有效性。业内认为，该联合疗法具备良好的治疗潜力，有望进一步拓展舒沃替尼和戈利昔替尼的治疗患者人群。
（文章来源：证券时报网）