“拿到ABSK011单药治疗肝癌的临床数据后，我们都感到很振奋。接下去，我们还要抓紧时间做很多工作。第一步，要抓紧推进临床进展，并推进单药的上市申请，同时布局ABSK011在欧美的上市计划；第二步，要以ABSK011为基础，推进联合用药治疗肝癌，并将它推进到一线用药，目前，我们已经与罗氏达成了合作。”在接受《证券日报》记者采访时，和誉医药创始人兼CEO徐耀昌博士表示。
　　消息上，10月24日，和誉医药宣布，企业在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了由其自主研发的创新小分子候选药物FGFR4抑制剂Irpagratinib（ABSK011）对于晚期肝细胞癌症患者治疗的临床试验数据，客观缓释率（ORR）达到40.7%。“也就是说，有40.7%的患者在接受ABSK011的治疗后，患者的肿瘤体积缩小了30%。”徐耀昌进一步解释称，这显示出，ABSK011针对晚期肝癌患者具有“显著疗效”。
　　肝癌领域或将产生重磅药
　　近年来，肝癌治疗颇受国内药企重视，泽璟制药、恒瑞医药、君实生物、信达生物、百济神州、众生药业、广生堂等药企纷纷将肝癌作为重点布局的适应症开发。
　　徐耀昌博士解释称，这是因为我国是全球肝癌高发国家，每年新增和死亡肝癌患者均占全球近半数，从绝对人数上来说占全球首位。然而在美国市场，肝癌却属于罕见病，这也就导致了，对于肝癌新药的研发投入上，海外大药企的动力远不及国内企业。近几年，随着国内药企向创新药发展，肝癌这一国内的大适应症也逐渐走到了台前。
　　一位分析师则表示称，肝癌作为中国肿瘤中的大适应症，且现有化疗、靶向疗法疗效有限，存在较多未被满足的临床需求，因此肝癌自然会成为各家必争之地；此外，在肝癌治疗领域，创新药的销售额也值得期待。“拜耳的索拉非尼（于2008年在国内上市），卫材默沙东的仑伐替尼（于2018年在国内上市）是两款经典的一线肝癌靶向药。它们对肝癌的ORR在20%以下，可在集采之前，它们的年销售额可达十数亿元。”该分析师表示。
　　采用单药与联合用药的双策略
　　相较于其他同适应症竞品，徐耀昌博士表示，ABSK011的优势之一是在于靶点新颖。
　　ABSK011靶向FGFR4，有基础研究表明，该靶点在胚胎发育、组织修复、肿瘤血管生成和肿瘤进展中发挥关键作用，曾被认为是行业热门研究领域，吸引了诺诚健华、信达生物、基石药业、再鼎医药等10余家中国本土创新公司投入研发。不过，由于种种原因，相关研发进度未再有更新。截至目前，仅剩和誉医药、首药控股、石药集团三家企业仍在推进研发。其中和誉医药的进度最为领先，因此和誉医药的ABSK011有望成为该靶点首款获批上市药物。
　　徐耀昌对记者表示称，和誉医药立项之初，该靶点赛道确实有点“拥挤”。“我们反复研究了FGFR4靶点以及相关竞争者的项目，发现了许多突破点，包括很多可以改进和提高成药性的关键点。立项之后，我们的研发团队对该候选化合物进行了多方位的优化，最终打造出了ABSK011，它在很多方面都具有明显优势。临床数据也验证了这一点。”徐耀昌称。
　　具体到后期开发，徐耀昌表示，一方面，和誉医药将继续推进ABSK011单药治疗肝癌的研发，另一方面，也将考虑与其他免疫疗法进行联合用药。目前，和誉医药已与罗氏达成了合作，不过徐耀昌表示，和誉医药也在探索其他联合用药的可能性。
　　此外，和誉医药也拟通过罕见病药物、突破性疗法等新药快速上市渠道，将ABSK011应用于肝癌适应症的治疗进行出海。
（文章来源：证券日报）