近年来，全球创新药蓬勃发展，在研药物数量增长速度始终保持两位数的高增长。
　　相比欧美国家，虽然我国的创新药产业起步较晚，但自2015年启动药政改革后，医药产业从仿制药向创新药升级，在政策与资本加持之下，我国创新药产业正在迎头赶上。数据显示，2019年至2021年，化药上市申请审批平均时长缩短3.9倍。在研发管线和上市新药的数量指标上，我国医药创新位于全球第二梯队前列。当然，不可否认的是我国在研发投入、药物开发、临床研究等环节上仍存在差距。
　　近日，艾昆纬副总裁及大中华区商务解决方案总经理邵文斌公开指出，中国药物研发创新加速具备天时地利人和三大要素，加速态势的背后是政策、人才、科技等强大驱动力。
　　“对于任何一家制药企业来说，创新转型发展本来就不是一件容易的事情，研发创新的过程牵涉到方方面面的长期决策，对已经身处密集产品管线竞争中的企业，改变更是难上加难。”邵文斌说。
　　中国式创新诸多痛点仍待解
　　从“仿制为主”到“创新为重”，患者需求推动中国医药产业不断演进升级。中国研发速度是否能赶上全球步伐？
　　在邵文斌看来，目前中国研发环境和政策环境都利好创新药产业发展。
　　随着近年来药审改革的不断深化，审评审批“加速度”正成为医药产业创新发展的关键一环。行业研究资料显示，2014年我国1.1类新药申报上市的平均审批时间为42个月，与美国相比，中国新药上市要晚3～4年，“缺好药、缺新药”的情况严峻。直到2015年启动药政改革，让整个行业创新政策和环境焕然一新，新药从临床审批到上市速度大幅度提升。
　　2017年中国加入人用药品技术要求国际协调理事会（ICH），无论是科学标准和质量标准都与国际最高标准接轨。自2018年组建以来，国家医保局加快医保谈判节奏，推动了一大批独家品种的抗癌药、罕见病用药以适宜价格纳入医保，加上报销后累计为患者减负超5000亿元。
　　同时，为了鼓励行业研发创新，国家层面更是建立了以新药为主体的医保准入和谈判续约机制，上市新药纳入医保目录的等待时间从过去的平均近5年缩短至不到2年。医保对新药的支出从2019年的59.49亿元增长到2022年的481.89亿元，增长了7.1倍。
　　除政策红利外，资本也是推动医药行业可持续发展的至关重要因素。“过去几年中我们见证更多的是资本加大了对医药行业的投入，见证了很多合作项目与创新，以及很多本土企业奋起直追，直接挑战跨国药企在研发领域地位的一个个案例。”邵文斌说。
　　此外，越来越多的国际生物医药高端人才回归到中国并成为中国生物医药产业创新升级的中坚力量，加速生物医药产业的创新技术壁垒突破。
　　但是，众所周知，研发周期长，投入高，失败率高，是创新药研发的三大难点。除研发以外，在创新药引进方面，中国患者不是“无药可治”，而是“药不可及”。
　　国内某三甲医院肉瘤领域的顶尖专家以骨与软组织肉瘤为例指出，创新药不可及是目前医药行业较大的问题之一。实体肿瘤现在有很多临床试验、适应症获批，但是不少疾病领域患者可选择药物依旧较为有限，患者急需更多创新药物。
　　同时专家表示，现在不少患者想要使用到境内尚未获批的药物需要前往海南博鳌、大湾区等先行先试区。再加上，患者很多且大部分经济条件有限，疾病负担非常重。此外医生每年需要花费很大力气来维护患者群，做学术推广，诸多问题亟待解决。
　　多维度破解新药落地难题
　　在创新药产业面临诸多问题时，如何才能引领创新加速？
　　在邵文斌看来，首先，需要“更早”地将中国患者需求纳入全球临床试验。中国患者在数量和疾病特点等方面都极具代表性，中国患者在消化道、呼吸、肿瘤等很多疾病领域存在着巨大未被满足的需求。
　　“通过获得国内患者的早期临床数据，支持中国参与全球同步关键性临床试验，以真实世界的数据来确认创新药的安全性、有效性，可以让中国患者能及时用上创新药。在中国充分开展创新药早期临床试验并不是一朝一夕，充足的研究者数量、高质量的研究经验和全面的研究能力对临床试验的成功至关重要。”邵文斌说。
　　其次，需要加速创新药“更快”进入临床应用。在此层面，企业需要加速推进临床试验以及其他各项工作。谈及该话题，勃林格殷格翰Survodutide全球医学负责人Ramy Younes以旗下的GCG/GLP-1双受体激动剂survodutide为例指出，在survodutide II期研究中评估该药对非酒精脂肪性肝炎成人患者的疗效，患者入组速度快使得中国成为临床试验领导的中心。
　　“非酒精脂肪性肝炎是非常难开展研究的适应症，因为一定要做肝脏活检才能入组患者。在此之前我们有过疑问，中国能否及时入组足够的患者？最终，中国不仅在规定时间内入组了足够的患者，并且比计划入组人数多了5倍，我们深信中国患者能够在研究当中有很好的代表性。”Ramy Younes说。
　　勃林格殷格翰大中华区研发和医学高级副总裁张维在接受21世纪经济报道记者采访时也指出，勃林格殷格翰在研发层面的布局主要考虑两点：一是，所选项目及管线是不是以患者为中心的研发？有没有做到以患者为中心？二是，进行的药物研发是不是以临床价值为引导的药物研发？
　　“这两个问题如果都是Yes，那我们就问问自己，怎样加速研发进程来更早的惠及患者。这个就是指导我们整个做疾病谱，做管线建设的指南针。”张维说。
　　再者，需要加速推动新药审评审批。在邵文斌看来，从临床试验到机构审批，需要专家、临床试验机构与患者多方参与沟通，结合中国的政策优势和创新思路共同思考如何加强运营的整合和优化，从而实现整体审评审批速度的提升。
　　有券商分析师也对21世纪经济报道指出，如果新药从临床III期到审批上市，现在参考其他国家的流程一般是8～10个月，所以药企的研发到上市的效率大大提升，对中国生物科技来说，肯定是机遇大于挑战的措施，加速让中国产品“出海”或者让国外的产品尽快进入中国市场。
　　可喜的是，目前政策信号已明确。今年上半年以来，国家陆续推出多项政策及规划，重点围绕促进医疗资源均衡布局、加强国产高端设备及创新药等领域发展和人才培养等方面，对于药企信心的提振来说意义重大。
　　合作共赢是主旋律
　　过去几年，从整个行业的角度来讲，中国鼓励创新、保证质量、提升患者可及性这几个方面取得了长足的进步。站在产业转型升级的重大窗口机遇期，我国生物医药产业在研发投入、支撑条件、成果转化、人才队伍等方面将进一步扩大提升空间。
　　“实际上，随着人工智能的迅猛发展，已经将新药研究推向了数智化时代。如今的数智化已经不是原来的数字化概念，其中有很多智能的成分。因而，在推动各个环节效率时也可以采用新技术的助力。”邵文斌说。
　　从研发的角度而言，生成式AI（Generative AI）可以通过分析现有药物和生物靶点数据，帮助研发人员做药物筛选，从更多病例数据中寻找更多新的治疗机会，同时也可以找到合适的患者。这将大幅缩短新药研发周期，降低研发成本，加速创新药物的上市。此外，数智化可以助推产生良好的平台，能够更好地帮助研发人员在临床研究阶段与专家、患者互动，于成本管理而言是一个非常大的优势。
　　随着数字化技术的进步，去中心化药物临床试验（DCT）实施模式也已逐步进入实践应用。DCT通常利用远程医疗以及随访的方式，相比传统临床试验而言有不少优势，比如能够显著减轻受试者的负担，使受试者即使无法前往研究中心现场也能够参与临床试验；能够增加受试者的代表性，从而获得更广泛科学的数据；能够减少人为干预和数据转化的误差，从而提高临床试验质量等。
　　“因此这些领域的探索帮助我们从效率、成本、结局这些角度更好地关注创新，我们可以预见到，这些创新在数字化时代带给我们更多想象空间。”邵文斌说。
　　随着医疗需求的增加、新技术的引进、市场的刺激，未来十年的医疗行业将见证更大的挑战和机遇。对于企业来说培养核心价值和竞争力至关重要，包括如何用技术解决临床需求，加大研发和人才储备；而对于资本来说，企业也需要更深度地参与到医疗健康行业的全产业链发展，通过产融结合创造更多价值。
　　在创新条件不断丰富的当下，还需要加强多方合作，而这也是药企良性发展的一大趋势，目前无论是本土药企还是跨国药企都在加速合作。张维也指出，企业间的合作不应该仅仅是针对单个药物进行合作，有时候需要的是针对创新的平台进行全方位合作。
　　“任何一个领域我们既有做得好的地方，也有不足，大家优势互补，才能实现双赢甚至多赢，这对于药物开发、企业发展，甚至行业发展都是好事。我们也一直在看中国企业的管线，我们有一定的筛选标准，但探索合作机会的动作从来没有停过。”张维说。
（文章来源：21世纪经济报道）