12月1日，港股biotech（生物科技公司）和铂医药发布公告称，撤回巴托利单抗（HBM9161）在国内的生物制品许可申请（BLA）。

　　公司称，目前正在进行该产品III期临床试验的延期，并收集其他长期安全性数据。延期期间并无招募其他患者。公司一直积极与国家药监局（NMPA）沟通该药的BLA，计划计入其他长期安全性数据，并于2024年上半年重新提交该药的BLA。
　　12月4日开盘，和铂医药股价震荡下行，截至发稿报1.430港元/股，下跌7.74%。
　　巴托利单抗曾是和铂医药的核心产品之一。这是一款全人源单抗，可选择性与新生儿FcRn（新生儿Fc受体）结合及抑制新生儿FcRn。2017年，和铂医药从HanAll公司处购得该产品在大中华区独家开发和商业化的权利，并布局了重症肌无力（MG）、免疫性血小板减少症（ITP）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、甲状腺相关性眼病（TED）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、天疱疮（PV）等多项适应证。
　　其中，全身型重症肌无力（gMG）在2021年初获NMPA的突破性治疗认证，并率先进入Ⅲ期注册试验。该试验于今年3月达到主要终点，且产品安全、耐受性良好。其BLA于今年6月获NMPA受理。
　　不过实际上，该药在美国的研发也不顺利。2021年2月，Hanall的美国合作伙伴Immunovant宣布，由于收到实验室血脂指标升高的报告，公司自行暂停了FcRn抗体IMVT-1401在两项试验中的临床用药，适应证分别为TED、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAHA）。
　　当时，和铂医药随后发布公告称，Immunovant在美国独立进行试验。就巴托利单抗而言，公司在已完成及正在进行的临床研究中均未察觉有类似现象。当时，巴托利单抗也未开展前述两个适应证的临床试验。
　　不过，2022年10月，和铂医药已将这一管线授权给了石药集团的全资子公司恩必普药业。彼时，这一交易首付款为1.50亿元，总额最高可达10亿元。而当下，撤回该药的上市申请将影响到后续和铂医药获得先关的里程碑付款。
　　而从公司层面看，这笔交易是和铂医药当年卖子求生的动作之一。
　　2022年上半年末，和铂医药的现金及等价物末期余额为1.53亿美元，亏损为7305.10万美元，现金储备持续下降，流动性风险已迫在眉睫。
　　因此，同年，公司还将新型双抗HBM7022的全球权益授予了阿斯利康，并以亏本6193万元的代价，将其苏州工厂卖给了药明生物控股子公司药明海德。另外，因观察到疗效不足趋势，公司的另一款核心产品特那西普（HBM9036）在国内的Ⅲ期临床试验也被终止。
　　一时之间，和铂医药的研发管线中没有了处于Ⅲ期试验阶段的产品。因而，除了“节流”，和铂医药也在“开源”方面努力，即向临床前CRO（合同研究组织）转型。
　　2022年11月，和铂医药成立子公司诺纳生物，利用Harbour Mice全人源抗体转基因小鼠平台，以及新一代自主研发的免疫细胞衔接器双抗平台HBICE，提供从发现到临床研究审批的完整临床前药物开发服务。
　　当下，和铂医药业务已分为新药研发和临床前CRO两个部分。据公司今年中报，前者中，除了巴托利单抗，HBM4003、HBM7008和HBM1020为主要产品。可以发现，这些产品均由和铂自己的Harbour Mice平台开发。换而言之，产品成色和进度在一定程度上反映了平台价值。
　　其中，HBM4003（普鲁苏拜单抗）靶向CTLA-4，其单药针对肝癌（HCC）和联合PD-1治疗神经内分泌瘤/癌（NET/NEC）的适应证均处于临床Ⅰb/Ⅱ期阶段。这一进度不算领先。丁香园insight数据库显示，在HCC这一大适应证上，国内市场同靶点产品中，BMS的伊匹木单抗（Y药）已经上市，信达生物的伊匹木单抗生物类似药、阿斯利康的替西木单抗正处于临床Ⅲ期阶段。
　　不过，和铂医药表示，HBM4003是该靶点首个进入临床阶段的全人源重链抗体。其在临床前阶段表现出相较传统CTLA-4抗体的良好特性。
　　HBM7008和HBM1020则均在各自的靶点上进度最快，且均是全球范围内唯二进入临床阶段的产品之一。其中，前者是一款靶向B7H4/4-1BB的双抗。今年2月，和铂医药将该药的美国权益授予了Cullinan。后者则是一款靶向B7H7的单抗。两者均针对实体瘤，且均处于临床Ⅰ期阶段，即意味着不小的研发风险。
　　除了自研管线，与热门公司的BD（商务拓展）合作也反映了业内对和铂医药技术平台的认可程度。除前述交易外，和铂医药的合作对象还包括mRNA疗法公司Moderna（莫德纳）、NK细胞疗法公司Dragonfly Therapeutics、ADC（抗体偶联药物）公司科伦博泰、映恩生物、Mythic Therapeutics等。
　　这些动作反映在业绩上，则是今年上半年，和铂医药上市以来首次扭亏。具体而言，公司营收为4099.60万美元，同比增长48.37%，归母净利润为292.20万美元。收入方面，公司分子许可费、研究服务费及技术许可费分别为3950万美元、150万美元。前者同比增长45.76%，占比超95%，其增长主要是因为授权及合作协议的预付款及里程碑收入增加。可见当下，授权许可费用还是公司的主要收入来源，CRO业务尚处于起步阶段。另外，公司未详细披露CRO业务在手订单数量等信息。
　　另外，近几年医药行业资本寒冬中，不少研发、商业化不利的Biotech转型做起代工生意。但需要注意的是，作为甲方的Biotech和作为乙方的CXO公司有着不同的工作思路和心态。对于同时有两类业务的公司，如何调配资源是需要考量的重要问题。
　　此外，和铂医药当下的扭亏也离不开临床试验减少后，研发开支大幅减少。今年上半年，公司研发开支为2837.80万美元，同比减少66.06%。截至今年上半年末，公司现金及等价物期末余额为1.69亿美元。
（文章来源：界面新闻）