在美国食品药品监督管理局（FDA）宣布调查部分CAR-T产品安全性后，国内龙头药企的相关临床试验被叫停。

　　12月12日晚间，科济药业（02171.HK）公告称，本公司在美国的子公司CARsgen Therapeutics Corporation于北京时间12月11日晚上收到美国FDA的通知，要求暂停CT053、CT041和CT071的临床试验，等待对位于北卡罗来纳州达勒姆的生产基地进行检查后得出的结论。
　　官网及年报显示，科济药业成立于2014年，专注于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤的创新嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，目前已有11款CAR-T细胞疗法在研。2021年6月，科济药业在港交所敲钟上市。
　　作为细胞与基因治疗（CGT）领域最闪亮的明星，CAR-T的全称为Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，指的是从患者身上提取出T细胞后，在体外利用基因工程技术，将一个含有识别肿瘤且激活T细胞的嵌合抗原受体的病毒通过载体转入T细胞，将之改造成CAR-T细胞，经过扩增后再重新输回患者体内，高效快速地识别并精准杀伤病变细胞，从而达到治疗疾病的目的，让患者恢复健康。
　　今年11月末，美国FDA发布公告称，正在调查靶向BCMA（B细胞成熟抗原）或靶向CD19的CAR-T细胞疗法存在的引发T细胞恶性肿瘤的严重风险。而此次科济药业被暂停临床试验的CT053正是BCMA靶向。
　　CT053（泽沃基奥仑赛注射液）是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/RMM）的全人抗B细胞成熟抗原（BCMA）自体CAR-T细胞候选产品，是科济药业在研管线中进展最快的项目。目前其正在北美开展1b/2期临床试验，以评估泽沃基奥仑赛注射液的安全性及疗效。
　　2022年10月，国家药监局已受理CT053的新药上市申请，并将该申请纳入优先审评。科济药业在2023年中报中提到，“预期CT053将于2023年底或2024年初获批”。
　　另外两款被暂停临床试验的CAR-T产品为CT041和CT071。CT041是一种靶向Claudin18.2（一种在部分癌症中高表达的膜蛋白）的自体人源化CAR-T细胞候选产品。2023年中报显示，CT041已于2023年5月启动在美国的2期临床试验，用于治疗至少二线治疗失败的Claudin18.2表达阳性的晚期胃癌╱食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）的患者。
　　CT071则是一种利用科济药业未披露的专有技术靶向G蛋白偶联受体C5家族亚型D（GPRC5D）的CAR-T细胞候选产品。今年12月4日，科济药业刚宣布CT071获得美国FDA的IND（新药临床试验申请）批准，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤或复发/难治原发性浆细胞白血病。目前针对CT071的中国IIT研究（研究者发起的临床研究）正在进行中。
　　就上述三款CAR-T产品临床试验被叫停一事，科济药业在公告中称，系因CMC（Chemical Manufacture and Control，化学成分生产和控制）相关问题。
　　根据公开资料，CMC包括生产工艺、杂质研究、质量研究及稳定性研究等。
　　不过，科济药业并未就所涉的CMC细节问题作进一步披露，仅表示，“公司将对现行药品生产质量管理规范（cGMP）进行全面检查和改进，并承诺与FDA密切合作，解决检查发现的问题，以确保临床试验和上市申请的顺利进行和高质量生产”。
　　针对此次CAR-T产品临床试验被暂停及后续CMC管控策略等问题，时代财经通过邮件形式向科济药业发送采访提纲，截至发稿，尚无回复。
　　二级市场方面，受上述利空消息影响，科济药业开盘即大跌，最终报收6.57港元/股，跌30.40%，总市值约37.82亿港元。
（文章来源：时代财经）