“7天无理由退货”等电商平台的规则，可能要在医药领域复制了。1月11日，复星凯特生物科技有限公司（以下简称复星凯特）对外宣布将针对CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）产品奕凯达推出按疗效价值支付计划，符合条件的患者使用奕凯达治疗后，如果没有达到完全缓解（CR），将获得最高人民币60万元的返还。
　　《每日经济新闻》记者了解到，奕凯达是中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品，国内定价为120万元一针。根据方案，120万元分两期付款，如果患者用了没达到完全缓解效果，就可以最高获得60万元返还。
　　在复旦大学公共卫生学院王沛教授看来，创新药上市时间短，疗效的不确定性比较大，但价格也普遍很高，复星凯特这一方案可以在很多程度上打消患者顾虑。
　　百万元级的CAR-T首推按疗效价值付费
　　CAR-T疗法属于细胞免疫疗法，是在体外利用基因工程的方法修饰患者外周血T细胞，赋予T细胞靶向识别肿瘤细胞表面抗原的特性，经体外扩增培养后回输到患者体内治疗肿瘤的方法。
　　作为一款个体化、定制化的疗法，高达百万元一针的价格是CAR-T疗法绕不开的话题。而这一高价与其生产成本高有关。区别于传统药物，CAR-T需要采集每一位患者体内的T细胞，因此每个患者都需要一条单独的生产线，而制备完成后的产品也仅限于患者自身使用。据西南证券测算，在CAR-T产品生产环节中，每年固定成本总计约为58.41万美元，每个产品的可变成本约为4.64万美元。年最大生产能力下，单人份CAR-T生产成本高达7.88万美元。
　　目前国内已经上市的四款CAR-T疗法，其价格均在百万元级别。尽管有一些惠民保、商业保险等商业化渠道的支付方式可供买单，但因报销条件有诸多限制，如何让药物惠及更多患者，是CAR-T产品厂商面临的巨大挑战。
　　复星凯特带来了它的方案：按疗效价值付费，符合条件的患者使用奕凯达治疗后，如果没有达到完全缓解（CR），将获得最高人民币60万元的返还。
　　复星凯特项目负责人齐渊元对《每日经济新闻》记者表示，按疗效价值支付的方式能够推行有两点很重要。
　　他进一步说道：一是有足够多的数据支撑药物进行测算，奕凯达是全球拥有最多和最大样本量真实世界研究数据的CAR-T产品，目前在全球已积累了1.3万例的数据；二是要有客观评判标准，并不是所有的病种都适合探索按疗效价值支付。对于淋巴瘤，全球有一个相对比较客观的评价标准，核心手段是通过PET-CT（正电子发射计算机断层显像）进行扫描。
　　目前治疗患者比例低
　　据权威医学期刊《柳叶刀》2018年的统计数据，中国淋巴瘤患者5年生存38.4%。不同淋巴瘤的治愈率也有所差异，其中在非霍奇金淋巴瘤中，弥漫大B细胞淋巴瘤占比约为30%，是影响整体淋巴瘤治愈率提升的一个重要亚型。其侵袭性强，异质性强，往往会对患者生命造成较大威胁。
　　目前国内四款CAR-T产品中，有两款获批用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者。但《每日经济新闻》记者根据公开数据统计发现，截至去年上半年，累计接受CAR-T产品治疗的患者不超过1000人。
　　为什么治疗的患者人数这么少？价格就是一大拦路虎。
　　王沛表示，现在很多创新药可以实现当年获批、上市和进入医保，这也可以看出国家希望更多好药、创新药进入市场、为患者服务。但另一方面，创新药面临的问题是显而易见的：首先价格会很高；另外，新药上市只是基于单臂临床试验，缺乏真实世界数据，疗效的不确定性比较大。但也要看到，创新药物的经济性评价还应该综合考虑患者早亡带来的生产力损失成本。
　　在王沛看来，按疗效价值支付方式是多方利益博弈后寻找到的一个平衡点，兼顾到了药物的长期疗效与患者短期巨大投入。但推出按疗效价值支付时，药品需要有真实数据支撑。
（文章来源：每日经济新闻）