政策动向
　　●CDE发布《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》
　　4月1日，国家药监局药审中心（CDE）发布关于公开征求《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知。
　　为指导我国司美格鲁肽注射液生物类似药的临床研发，提供可参考的技术标准，CDE组织撰写了《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日起一个月。
　　征求意见稿指出，司美格鲁肽注射液生物类似药应以在我国上市的原研药为参照药，上市许可持有人为丹麦诺和诺德公司 Novo Nordisk A/S，开展药代动力学比对试验和临床安全有效性比对试验，以支持按生物类似药注册上市。 药代动力学比对试验需要在健康受试者中，完成与原研药比对的一项单次给药生物等效性研究，验证试验药与原研药PK特征的相似性。临床安全有效性比对试验需选择不合并2型糖尿病的中国肥胖人群，与原研药进行一项临床等效性比对研究。
　　试验疗程：总疗程为44周。如维持剂量为1.7mg，应包括12周的剂量滴定期和32周的剂量维持期；如维持剂量为2.4mg，应包括16周的剂量滴定期和28周的剂量维持期。
　　评价指标：主要评价指标以治疗44周后试验药组和原研参照组之间体重相对基线下降百分比的差值。次要疗效指标建议包括体重相对基线下降百分比≥5%的受试者比例、腰围指标等，不必设置过多的次要疗效指标。
　　药械审批
　　●阿斯利康“first-in-class”口服小分子获FDA批准上市
　　4月1日，阿斯利康宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）获FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）或Soliris（eculizumab）的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。
　　Voydeya是一款口服补体因子D抑制剂，被设计作为PNH患者的补体C5抑制剂疗法的添加药物。这些患者带有临床上显著的血管外溶血症状。Voydeya可具选择性地抑制替代通路中的关键补体因子D，阻断C3转化酶生产而抑制替代通路活性。与C5抑制剂不同的是，Voydeya阻止C3b片段在患者血红细胞上的沉积，控制PNH患者红细胞分解与血管外溶血，进而改善患者的治疗效果。
　　目前，Voydeya已被FDA授予突破性疗法认定，并被欧洲药品管理局授予PRIME资格。此外，Voydeya还被美国、欧盟和日本授予治疗PNH的孤儿药资格。不久前，Voydeya已在日本获得批准 ，并被推荐在欧盟获得批准。
　　●卫材/渤健“仑卡奈单抗”新适应症在美申报上市
　　4月1日，卫材宣布，已向FDA递交仑卡奈单抗（Lecanemab/Leqembi）静脉注射（IV）剂型的补充生物制品许可申请（sBLA），用于维持治疗存在轻度认知障碍或处于轻度痴呆阶段（统称为早期AD）的阿尔茨海默病患者。
　　Lecanemab是一抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体，能与可溶性Aβ聚合体结合，并且促进它们的清除。它具有改变疾病病理，缓解疾病进展的潜力。仑卡奈单抗此前已美国、日本获批上市，在国内也已于今年1月获批。此次则是在美国申报新适应症。
　　●海思科1类镇痛药新适应症获批临床
　　4月1日，海思科发布公告称，该公司1类新药HSK16149胶囊新适应症获批临床，拟开发治疗中枢神经病理性疼痛。HSK16149是一款口服GABA类似物，此前已经在中国递交了针对糖尿病周围神经痛和带状疱疹后神经痛的新药上市申请。
　　中枢神经病理性疼痛（CNP）是指中枢神经系统结构病变或功能异常所致的神经病理性疼痛。常见的中枢神经病理性疼痛类型主要包括脊髓损伤相关性神经痛、脑卒中后中枢神经疼痛、帕金森病性疼痛和多发性硬化相关性疼痛。目前，临床上神经病理性疼痛的主要治疗手段还是药物治疗，抗癫痫药和抗抑郁药是临床治疗神经病理性疼痛的常用药。
　　资本市场
　　●天广实冲刺北交所上市
　　近日，证监会网站信息显示，北京天广实生物技术股份有限公司（以下简称“天广实”）IPO辅导状态已变更为“辅导工作完成”，这也意味着天广实在北交所上市之路再进一步。
　　去年9月底，天广实申请向不特定合格投资者公开发行股票并在北交所上市辅导，辅导机构为中国国际金融股份有限公司，派出机构为北京证监局。
　　官网显示，天广实是一家处于临床阶段的中国生物制药公司，专注于发现和开发创新和差异化抗体药物。根据辅导情况报告，天广实前期曾申报科创板及H股，并于2023年3月于新三板基础层挂牌，由此形成对产品管线进展的不同披露内容。
　　目前，该公司已有7个管线进入临床阶段。其中，核心产品为MIL62，主要产品包括MIL93、MBS303、MBS314。
　　●九品药业再次冲刺IPO
　　3月29日，证监会官网披露，力品药业（厦门）股份有限公司（简称：“力品药业”）上市辅导备案，辅导机构为中金公司，派出机构为厦门证监局。
　　此前，力品药业于2022年6月15日向上交所递交科创板上市申请并获得受理，于2023年3月2日终止撤回了科创板IPO上市审核。
　　招股书显示，力品药业是以创新制剂技术为核心的改良型新药研发企业。通过聚焦口腔膜剂、气体微球、缓控释制剂等高技术壁垒的创新制剂开发，力品药业致力于满足未被满足的临床需求，为患者提供更加安全优效的新药产品，进一步降低患者用药风险，提高临床获益。
　　行业大事
　　●国内首个接受CAR-T治疗红斑狼疮患儿出院
　　近日，浙江大学医学院附属儿童医院利用CAR-T技术治疗的系统性红斑狼疮患儿顺利出院。这是国内首个接受CAR-T治疗的红斑狼疮患儿，有望得到彻底治愈。
　　系统性红斑狼疮（SLE）是一种系统性自身免疫疾病，可导致肾脏、心血管、肺、消化系统、血液系统、血管、眼部等多器官损伤。12岁女孩灿灿（化名）在三年前患病，尽管同龄患者大多病情可控，但灿灿却对药物反应欠佳，面部蝴蝶斑、皮疹不断，加之口腔溃疡、关节疼痛等症状加剧，正处于青春期的她深受困扰。
　　据了解，浙大儿院血液肿瘤科自2015年起开展CAR-T细胞疗法，是国内儿童医院最早开展CAR-T细胞疗法的学科之一。尽管CAR-T细胞疗法成本昂贵，市价达百万。但目前入组浙江大学医学院附属儿童医院的临床试验项目，有科研经费为支撑，患儿家庭只需支付CAR-T细胞疗法之外的常规医疗费用，医疗负担大大降低。目前该院已有第二例红斑狼疮患儿入组试验，将在4月进行单采和回输。据悉，这一临床研究目前仍在免费招募受试者。
　　●华润三九原总裁赵炳祥将任国药集团总经理
　　4月1日，国资委网站公布了9户中央企业14名领导人员职务任免情况，其中，赵炳祥被任命为中国医药集团有限公司党委副书记、董事，提名为中国医药集团有限公司总经理人选。
　　2024年3月13日，华润三九对外公告，董事、总裁赵炳祥提交辞职报告，因工作变动，赵炳祥辞去华润三九第八届董事会董事、董事会战略投资委员会委员以及总裁职务。
　　●九明制药因商业贿赂被罚240万元
　　据企业工商信息查询平台显示，近日，广东九明制药有限公司因商业贿赂行为被杭州市市场监督管理局罚款240万。
　　处罚事由显示，当事人委托庄某在桐庐某医院为其开展某药品的市场推广工作，庄某与桐庐某医院负责药品采购的工作人员王某某约定：由王某某负责将某药品运作进桐庐某医院并持续采购，庄某则按一定比例向王某某支付回扣。2017年6月至2019年6月，庄某先后向王某某转账某药品回扣款共计58万余元。因当事人未提交证据证明庄某行贿的行为与其谋求交易机会或者竞争优势无关，故庄某行贿的行为应当认定为当事人的行为。
　　广东九明制药有限公司 (曾用名：广东康博通药业实业有限公司) ，成立于2001年，九明药业集团成员，位于广东省河源市，是一家以从事医药制造业为主的企业。
　　●已致49死129重伤强生旗下超6万台心脏泵被I级召回
　　当地时间3月30日，因存在安全风险，美国食品和药物管理局（FDA）对一款心脏泵发出I级召回，即最高级别警报。美国已召回超过66000台设备。
　　据悉，心脏泵能够在医疗过程中或严重心脏病发作后对心室中的血液泵送提供短期支持。FDA表示，这款心脏泵的泵导管在手术过程中可能会刺穿心脏左心室壁，并导致严重的不良后果，包括左心室穿孔、游离壁破裂、高血压、供血不足以及死亡。目前相关事件已导致49人死亡、129人重伤。
　　这款Impella心脏泵由美国阿比奥梅德（Abiomed）生产，并从2021年10月10日至2023年10月10日期间投入使用。
　　查阅数据库条目信息，发现本次全球范围内召回的Impella心脏泵共涉及6个型号，具体包括Impella 2.5、Impella 5.0、Impella LD、带SmartAssist功能的Impella 5.5、Impella CP以及带SmartAssist功能的Impella CP。
　　被誉为“世界上最小的人工心脏”的Impella ECP（直径仅有3mm）不在召回的型号中。本次召回的产品发行范围广泛，涉及美国以及日本、澳大利亚、加拿大、德国、法国、印度、墨西哥等多个国家，还包括中国台湾地区。具体而言，美国境内共有66390件产品被召回，而超过2.6万件产品则在美国境外被召回。根据提供的信息显示，相关产品未在中国大陆上市。
　　2022年11月，强生公司以166亿美元（约合人民币1200亿元）收购了Abiomed，旨在促进其医疗设备部门的增长。这一收购不仅是强生自宣布剥离消费健康业务后的首笔重大交易，更创下其历史上的收购规模之最。被强生收购后，Abiomed摘牌退市。
（文章来源：21世纪经济报道）