政策动向
　　●国家医保局：坚定不移深化医保支付方式改革
　　4月3日，据国家医保局官网消息，2024年3月27日-29日，国家医保局党组成员、副局长李滔带队赴广东省调研完善医保支付机制工作。调研组听取了广州市按病种分值(DIP)付费、汕尾市按病组分值（DRG）付费支付方式改革汇报，实地调研广州市妇女儿童医疗中心、中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院、医保定点零售药店，与一线临床科室与医保办人员座谈交流，深入了解定点医药机构对DRG/DIP支付方式改革的意见建议。
　　李滔强调，要坚定不移深化医保支付方式改革，实现患者得实惠、医院得发展、医保基金更安全的改革目标。要完善临床意见采集与反馈机制，畅通沟通渠道，广泛听取意见，不断完善分组调整、费用测算等配套措施。要注重基金管理，完善总额预算和结余留用管理办法，提高医保基金使用效率。要强化医保精细化管理，持续优化医保经办服务，做好结算清算工作，维护两定机构和参保人权益。要加强医保队伍自身建设，争做支付方式改革的行家里手，推动医保高质量发展。
　　●国家药监局发布进一步加强医械注册人委托生产监管“20条”
　　4月3日，国家药监局发布关于进一步加强医疗器械注册人委托生产监督管理的公告（2024年第38号）。该公告涉及三个方面共20条，自2024年6月1日起施行。
　　公告明确规定，注册人应当全面落实医疗器械质量安全主体责任，建立覆盖医疗器械全生命周期的质量管理体系并保持有效运行。注册人委托生产的，应当建立健全与所委托生产的产品特点、企业规模相适应的管理机构，充分履行产品风险管理、变更控制、产品放行、售后服务、产品投诉处理、不良事件监测和产品召回等职责，定期按照医疗器械生产质量管理规范对受托生产企业质量管理体系运行情况进行审核。
　　注册人仅委托生产时，也应当保持产品全生命周期质量管理能力，维持质量管理体系完整性和有效性；设置与委托生产相适应的管理机构，并至少明确技术、生产、质量管理、不良事件监测、售后服务等相关部门职责，质量管理部门应当独立设置，配备足够数量和能力的专职质量管理人员，以及熟悉产品、具有相应专业知识的技术人员，能够对委托生产活动进行有效的监测和控制。
　　注册人应当能够依法承担医疗器械质量安全责任，鼓励通过购买商业保险等形式，建立与产品风险程度、市场规模和人身损害赔偿标准等因素相匹配的责任赔偿能力。
　　注册人应当优先选择质量管理水平较高、生产规模较大、信用记录良好、生产自动化程度和信息化管理水平较高的企业作为受托方。进行委托生产前，注册人应当要求受托方提交信用情况说明，并查阅监管部门公开信息，全面了解受托方信用情况。
　　对于植入性医疗器械，鼓励注册人自行生产，确需进行委托生产的，在委托生产活动期间，注册人原则上应当选派具有相关领域生产质量管理工作经验、熟悉产品生产过程和质量控制要求的人员入驻受托生产企业，对生产管理、质量管理关键环节进行现场指导和监督，确保按照法规、规章、规范性文件、强制性标准和经注册的产品技术要求组织生产。派驻人员工作职责应当在质量协议中予以明确。《禁止委托生产医疗器械目录》中的产品不得委托生产。
　　药械审批
　　●苏中药业1.1类中药“痔瘘熏洗颗粒”获批临床
　　近日，江苏苏中药业研究院有限公司宣布，其研发的1.1类中药“痔瘘熏洗颗粒”收到国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。
　　痔瘘熏洗颗粒来源于江苏省中医院医院制剂痔瘘熏洗剂，已有数十年应用历史，苏中药业在痔瘘熏洗剂的基础上，应用现代制药技术，研发了携带方便，剂量准确，质量稳定的痔瘘熏洗颗粒。
　　●国内首家！九源基因司美格鲁肽生物类似药申报上市
　　4月3日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，九源基因以生物制品3.3类申报的司美格鲁肽注射液生物类似药上市申请已经获得受理。根据九源基因新闻稿，该药本次申报的适应症为用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。
　　九源基因指出，这也是中国第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。其于2005年开展GLP-1受体激动剂的研究，并凭借多肽药物技术平台开发出利拉鲁肽生物类似药。本次申报上市的是司美格鲁肽生物注射液类似药，该产品于2021年获得临床默示许可，2023年完成临床3期研究。此外，九源基因还在开发口服司美格鲁肽生物类似药用于治疗肥胖症及超重，目前正处于临床前研究阶段。
　　●FDA授予荣昌生物泰它西普快速通道资格
　　4月2日，荣昌生物宣布，美国FDA授予其泰它西普用于治疗干燥综合征的快速通道资格。2023年底，该适应症全球多中心3期临床已获FDA批准。
　　原发性干燥综合征（pSS）是一种以侵犯泪腺和唾液腺等分泌腺为主的慢性炎症性自身免疫病，患者常出现口干、眼干、皮肤干的症状。目前，pSS尚无满意的治疗措施，无论是干燥、疲乏、疼痛或内脏器官损害均缺乏经循证医学论证的有效药物，现使用的药物多为经验性治疗，或借鉴类似病变的治疗。
　　目前，除已获批上市的系统性红斑狼疮适应症外，泰它西普类风湿性关节炎适应症已申报上市，IgA肾炎、干燥综合征、视神经脊髓炎、重症肌无力等适应症的3期临床研究正在进行。
　　资本市场
　　●中信资本旗下并购基金收购桂龙药业
　　4月2日，信宸资本（中信资本控股有限公司旗下的私募股权投资业务）宣布，其中国并购基金已主导完成对咽喉健康领域领军企业——桂龙药业（安徽）有限公司（以下简称“桂龙药业”）的收购。
　　拥有35年发展历史的桂龙药业，一直致力于为公众提供多元化呼吸道诊疗、健康科普等，帮助大众更好的健康管理和自我药疗。旗下“桂龙”和“慢严舒柠”成长为咽喉健康领先品牌，并在消费者群体中形成良好口碑。
　　据了解，信宸资本多年来深耕医疗健康产业，专注于全面、持续地整合资源、赋能产业。收购桂龙药业是其在医疗健康领域的又一次重要投资，也是双方携手在非处方药及大健康行业的一次战略性布局。
　　●天境生物宣布中美业务完成分拆
　　4月2日，I-Mab（天境生物）宣布，此前于2024年2月7日宣布剥离交易的所有先决条件均已被满足或放弃，交易已成功完成。
　　2月7日，纳斯达克上市公司I-Mab宣布：将I-Mab全部中国业务、团队及管线与公司现有管线及资产进行整合重组，将全资子公司天境（上海）100%股权转让给天境（杭州）。交易总对价最高达8000万美元，视未来实现的里程碑事件决定。
　　新的中国公司天境（杭州）收购了天境（上海）的药品资产，包括剥离出来的重点资产伊坦长效生长激素和CD38抗体菲泽妥单抗，由前首席执行官臧敬祖继续领导研发工作，延续I-Mab（天境生物）未竟的事业，另外还有两款新药也被纳入了天境（杭州）。
　　●130亿元！丹麦药企Genmab收购国产ADC药企普方生物
　　4月3日，丹麦药企Genmab与普方生物（ProfoundBio）宣布，双方已达成一项最终协议，Genmab将以18亿美元（约130亿人民币）全现金交易的方式收购普方生物。 交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于2024年上半年完成。Genmab最迟将在2024年第二季度财报中更新营收指导目标。目前，Genmab的市值逼近200亿美元。
　　普方生物主要开发用于治疗某些癌症（包括卵巢癌和其他表达FRα的实体瘤）的下一代ADC和ADC技术。Genmab称，这项交易将进一步拓宽其中后期临床产品线，并加强和补充Genmab已经得到验证的专利技术平台组合。 具体来说，Genmab从普方生物获得的资产，包括三个临床项目和多个临床前项目，其中，Rina-S是一种FRα靶向Topo1 ADC，目前正处于II期临床阶段，用于治疗卵巢癌和其他FRα表达的实体瘤。此外，普方生物新型ADC技术平台与Genmab的专有抗体平台相结合，将有可能创造新的竞争机会。
　　行业大事
　　●里程碑！再生细胞疗法可让人体长出新肝脏，首位患者已接受治疗
　　4月3日，LyGenesis公司宣布，首位终末期肝病（ESLD）患者已在该公司的2a期临床试验中接受潜在“first-in-class”再生细胞疗法的移植。这一疗法将健康供体的肝细胞移植到ESLD患者的淋巴结中，目标是在淋巴结中生长出一个或多个迷你肝脏。这些迷你肝脏能够弥补受损肝脏的功能，挽救终末期肝病患者的生命。
　　据介绍，这是首次在临床试验中利用患者自身的淋巴结作为“培养箱”来生长异位器官，代表着再生医学领域的重要里程碑。
　　ESLD是一种潜在致命的疾病，通常由肝硬化导致。患者肝脏的健康组织被瘢痕组织替代，最终导致肝脏结构和功能的不可逆转变和不同级别的肝功能衰竭。虽然肝脏移植能够治疗ESLD，但是大部分可以从肝脏移植手术中获益的ESLD患者却等不到合适的肝脏，每年大约12%等待肝脏移植的患者因为疾病进展而去世。
　　LyGenesis公司的再生细胞疗法基于其创始人匹兹堡大学Eric Lagasse教授的研究。他的实验室致力于利用基于干细胞的细胞疗法治疗多种疾病。
　　LyGenesis还计划利用这一技术在淋巴结中生长其它器官，包括肾脏、胸腺，以及胰岛β细胞，用于治疗终末期肾病、衰老和1型糖尿病。
（文章来源：21世纪经济报道）